买家俱乐部推动打破大型制药公司对囊性纤维化治疗药物的垄断

TWN健康问题信息服务

2025年10月24日

第三世界网络

买家俱乐部推动打破大型制药公司对囊性纤维化治疗药物的垄断

新德里2025年10月23日——今日，在西雅图举行的北美囊性纤维化大会（NACFC）上，一个由患者群体主导的买家俱乐部正式成立，旨在帮助全球患者获取治疗囊性纤维化的新型仿制药。该仿制药将由孟加拉国制药公司Beximco生产，预计将于2026年春季上市。

TRIKO作为三联疗法（elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor）的仿制药，已被世卫组织列为基本药物，可使患儿预期寿命延长27年。成人年治疗费用为12775美元，儿童年治疗费用为6387.5美元，相较美国Vertex公司的原研药Trikafta（年治疗费用为325300美元）便宜96%。Beximco公司还单独推出了三联疗法成分之一ivacaftor的仿制药BexDeco，同时也就是TRIKO的其中一种成分，每片售价5美元。治疗方案为：成人每日需服用两片TRIKO加一片BexDeco，儿童则需每日服用一片TRIKO加半片BexDeco。

领导全球“呼吸权”运动的Gayle Pledger在西雅图会议现场庆祝了这一成就：“这是历史性的时刻。我们曾目睹无数儿童因无法负担治疗而遭受病痛甚至死亡，而有效疗法却因高昂定价被束之高阁。如今，这种情况发生了变化。我们已经证明，当那些拥有数十亿美元资产的公司拒绝采取行动时，患者的力量是能够改变现状的。各国政府必须迅速采取一切必要措施，让每位符合条件的患者都能获得这种救命药物。”

囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病，会破坏多个器官（尤其是肺部和消化系统）的黏液分泌功能，导致严重的慢性呼吸道问题和营养不良等衰弱症状。由于诊断延误和缺乏治疗，患者的平均预期寿命不足20岁。

截至目前，全球估计有188336人患有囊性纤维化，其中只有60%的人获得确诊，且仅有27%的人接受了治疗。发达国家与发展中国家在治疗可及性方面存在巨大鸿沟。尽管数据有限，但据2024年的一项研究估计，未确诊患者中有82%来自低收入和中等收入国家（LMIC），与此同时，已有35个高收入国家（HICs）报告了Trikafta药物的患者报销政策，而在低收入和中等收入国家中仅有1个国家做到了这一点。

三年前，正是患者群体推动了Beximco公司开始研发TRIKO药物。14岁囊性纤维化患儿的母亲Mallika Gollapudi在听到这个消息后表示：“看到其他国家有可用的药物而我们却没有，这让我们倍感压力。印度生产原料药，而本国患者却无法获得成品药，这种情况令人屈辱又沮丧。如今，我们终于看到了希望的曙光。”

第三世界网络（TWN）与印度的患者群体密切合作。在印度，患者几乎无法获得囊性纤维化疾病的诊断和治疗服务。第三世界网络的一位科学研究员Chetali Rao指出：“当药物价格高过生命本身，创新便沦为了排斥。Trikafta能将囊性纤维化这类致命疾病转化为可控病症，那么就必须让患者能够获得该药物，我们决心要找到一种方法使其价格变得合理。”这份紧迫感促使第三世界网络联合英国患者组织“公正治疗”（Just Treatment）及全球“呼吸权”（Right to Breathe）运动，向Beximco制药公司提出开发平价仿制药的提案。

Beximco公司在一份声明中表示：“作为负责任的仿制药生产商，我们一直坚定地致力于满足患者未被满足的医疗需求。”

另一方面，Trikafta是世界上最昂贵的药物之一。Vertex公司的垄断地位创造了巨额利润：十年间（2012-2021年）的利润高达295亿美元，且几乎全部来自囊性纤维化药物的销售。然而，据2022年的一项研究估计，该药的实际生产成本约为每位患者每年5700美元。

患者群体和倡导者们还批评了Vertex公司滥用专利策略的行为。

Trikafta由elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor（ETI）三种成分组成。除其中一种成分外，Vertex公司对Trikafta的专利已经到期或即将到期：ivacaftor的专利已失效，tezacaftor的专利将于2027年到期。然而在过去几年间，Vertex公司通过对现有化合物的结构改良及不同形态申请专利，试图在核心专利到期后延续垄断权——这种做法被称为“专利常青化”。第三世界网络、“公正治疗”组织及全球“呼吸权”运动已在印度等国对Vertex公司的专利提出了质疑，力求打破这些不合理的壁垒。

值得注意的是，去年5月，印度专利局依据《印度专利法》第3（d）条，驳回了Vertex公司针对tezacaftor固体分散形式的专利申请。该条款明确规定，除非能够证明其功效增强，否则禁止对已知物质的新形式申请专利。

尽管申请了多项专利，但在其激进的垄断策略的另一方面，Vertex公司尚未在印度注册Trikafta药物，此举旨在延缓仿制药竞争并延长垄断期，而完全无视了患者的痛苦——因为未进行注册就无法在印度销售该药物。

对此，患者群体在第三世界网络、“公正治疗”组织及全球“呼吸权”运动的支持下，已向卡纳塔克邦高等法院提交了请愿书，要求获得政府使用许可，以便让该药物在印度上市。该诉讼尚未结案。为缓解公众压力及潜在声誉损害，据患者消息来源称，Vertex公司已启动同情用药计划，可能将为印度约150名的患者提供治疗。

所有这些举措以及Beximco公司所发布的声明，均由患者和公民社会倡导所推动，标志着朝向实现药物可负担性和更广泛的可及性迈出了关键一步，同时挑战了长期以来限制救命药物供应的垄断行为，有力捍卫了健康权。

更多信息请访问cfbuyersclub.org。